de.wedoany.com-Bericht: Das US-Startup Serif Biomedicines ist kürzlich aus dem Stealth-Modus herausgetreten und hat eine neuartige Therapieklasse namens „modifizierte DNA" vorgestellt. Das Unternehmen wurde 2021 von Flagship Pioneering gegründet, hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts, und beschäftigt derzeit rund 50 Mitarbeiter. Am 21. April gab Flagship Pioneering eine anfängliche Finanzierungszusage in Höhe von 50 Millionen US-Dollar für Serif bekannt, um dessen KI-gestützte Plattform zu entwickeln und die ersten Arzneimittelforschungsprojekte voranzutreiben.
Dr. Jacob Rubens, Mitbegründer und CEO von Serif, erklärte, dass modifizierte DNA die Skalierbarkeit und wiederholte Verabreichbarkeit von mRNA mit der Langlebigkeit und Programmierbarkeit von Gentherapien verbindet und gleichzeitig die Nachteile beider reduziert. Die Technologie verändert die Struktur und chemische Form der DNA, reduziert die angeborene Immunogenität und ermöglicht es der DNA, nach der Abgabe in den Zellkern in therapeutische RNA und Proteine transkribiert zu werden. Das Unternehmen hat nachgewiesen, dass modifizierte DNA bei nicht-menschlichen Primaten gut verträglich ist und in präklinischen Modellen eine anhaltende Genexpression erreichen kann.
Die ersten Arzneimittelforschungsprojekte von Serif konzentrieren sich auf seltene Krankheiten und Immunprogrammierung; genauere Details werden voraussichtlich noch in diesem Jahr bekannt gegeben. Rubens betonte, dass modifizierte DNA als universelles Informationsmolekül ein breites Spektrum potenzieller Anwendungen bietet. Das Unternehmen plant, auf wissenschaftlichen Konferenzen weitere Daten zu präsentieren, um Wirksamkeit und Sicherheit zu belegen.
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