de.wedoany.com-Bericht: Am 1. April 2026 gab die Beam Therapeutics bekannt, dass die Ergebnisse ihrer BEACON-Phase-1/2-Studie im „New England Journal of Medicine“ veröffentlicht wurden. Diese Studie bewertete die Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie Risto-cel zur Behandlung der Sichelzellenkrankheit (SCD).
Die Daten zeigen, dass bis zum 6. August 2025 bei 31 mit Risto-cel behandelten SCD-Patienten der durchschnittliche fetale Hämoglobin-Spiegel (HbF) über 60 % lag und das Sichelzellhämoglobin (HbS) auf unter 40 % gesenkt wurde. Bei allen Patienten verbesserte sich die Anämie, und nach der Behandlung traten keine schweren vaso-okklusiven Krisen (VOCs) auf. Dr. Matthew M. Heeney vom Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center sagte: „Risto-cel zeigt das Potenzial, die Pathophysiologie der Sichelzellenkrankheit zu verändern und die Prognose der Patienten erheblich zu verbessern.“
Dr. Ashish Gupta von der University of Minnesota wies darauf hin: „Risto-cel zeigt günstige Tendenzen bei der Zellgewinnung und -herstellung, was die Behandlungserfahrung optimieren und den Einsatz medizinischer Ressourcen verringern könnte.“ Dr. Amy Simon, Chief Medical Officer von Beam, fügte hinzu: „Basierend auf den vorliegenden Daten planen wir, bis Ende 2026 einen Antrag auf Zulassung des biologischen Arzneimittels einzureichen, um diese Therapie den Patienten so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen.“
Risto-cel ist eine autologe Zelltherapie auf Basis der Basen-Editierungstechnologie, die durch Modifikation der HBG1/2-Genpromotoren die fetale Hämoglobinproduktion steigert. Die FDA hat ihr die Auszeichnungen als Orphan Drug und als Regenerative Medicine Advanced Therapy verliehen. Die Sichelzellenkrankheit ist eine erbliche Blutkrankheit, von der weltweit etwa acht Millionen Menschen betroffen sind, darunter etwa 100.000 Patienten in den USA.
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