de.wedoany.com-Bericht: CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. hat 15-Monats-Follow-up-Daten zu seiner hochpräzisen Baseneditierungstherapie CS-206 zur Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD) veröffentlicht. Eine 21-jährige nigerianische Patientin, die als „erste Person in China" diese Therapie erhielt, zeigte über 15 Monate nach der Implantation keine vasookklusiven Krisen (VOCs) und erreichte damit den primären Wirksamkeitsendpunkt.
Die Patientin litt vor der Behandlung unter wiederholten schweren VOCs. Nach der Behandlung mit CS-206 im Februar 2025 erreichte sie am Tag 13 eine Neutrophilen-Implantation und am Tag 21 eine Thrombozytenzahl von über 50×10^9/L. Ab 60 Tagen nach der letzten Erythrozyten-Transfusion blieb die Patientin 13 Monate lang frei von VOCs und Anämie. Innerhalb eines Monats nach der Behandlung stiegen die fetalen Hämoglobinwerte (HbF) kontinuierlich an, während die Sichelhämoglobinwerte (HbS) kontinuierlich sanken. Ab dem dritten Monat nach der Behandlung stabilisierte sich das Verhältnis von HbF zu HbS bei etwa 6:4 und blieb stabil. Bislang wurden keine produktbezogenen unerwünschten Ereignisse beobachtet.
CS-206 ist eine von CorrectSequence unabhängig entwickelte patentierte Baseneditierungstherapie. Die Therapie verwendet einen hochpräzisen Transformations-Baseneditor (tBE), eine originäre Geneditierungstechnologie, die von den wissenschaftlichen Mitbegründern von CorrectSequence entwickelt wurde (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021). Diese Technologie editiert präzise die HBG1/2-Promotorregion in autologen, aus dem Patienten entnommenen hämatopoetischen Stammzellen, um natürliche, bei gesunden Individuen gefundene vorteilhafte Mutationen nachzuahmen, wodurch die γ-Globin-Expression reaktiviert und die fetalen Hämoglobinwerte erhöht werden.
Im Vergleich zu CRISPR-basierten Geneditierungstherapien für SCD ermöglicht CS-206 eine präzise Einzelbasenkorrektur ohne Einführung von DNA-Doppelstrangbrüchen, wodurch Risiken wie große genomische Deletionen, Chromosomenanomalien und Off-Target-Mutationen vermieden werden. Die Therapie ermöglicht zudem eine schnelle hämatopoetische Erholung und einen starken Anstieg der fetalen Hämoglobinwerte bei gleichzeitiger Senkung des Sichelhämoglobinanteils, wodurch die Sichelzellbildung effektiv unterdrückt und vasookklusive Krisen sowie Hämolyse reduziert werden.
SCD ist eine erbliche Hämoglobinopathie, die durch eine Mutation im β-Globin-Gen verursacht wird. Patienten können unter chronischer Anämie, wiederholten schmerzhaften Krisen, Infektionen und fortschreitenden Organschäden leiden. Weltweit tragen etwa 3,5 % der Bevölkerung das Sichelzellmutationsgen, jährlich erkranken etwa 300.000 Säuglinge, besonders häufig in Afrika, im Mittelmeerraum, im Nahen Osten und in Südasien. SCD und β-Thalassämie zählen zu den Hämoglobinopathien und gehören zu den häufigsten monogenen Erbkrankheiten weltweit. Etwa 7 % der Weltbevölkerung tragen abnorme Hämoglobingene, und jährlich werden schätzungsweise 400.000 kranke Neugeborene geboren.
Auf Basis derselben tBE-Technologieplattform und des gleichen Behandlungswegs hat CorrectSequence die für β-Thalassämie entwickelte Therapie CS-101 in klinischen Studien bei über einem Dutzend Patienten aus China (Lai et al., Nature, 2026), Laos, Malaysia und Pakistan geheilt. Bis Ende Mai 2026 waren alle mit CS-101 behandelten Patienten seit über 15 Monaten transfusionsunabhängig, der längste Zeitraum betrug über 30 Monate.
Die von Prüfärzten initiierte klinische Studie (IIT) zu CS-206 für SCD rekrutiert derzeit weltweit. CorrectSequence beschleunigt die klinische Entwicklung und Kommerzialisierung von CS-101 und CS-206 mit dem Ziel, weltweit Patienten mit Hämoglobinopathien sicherere, wirksamere und erschwinglichere Behandlungsoptionen zu bieten.
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