de.wedoany.com-Bericht: Capricor Therapeutics Inc. (CAPR:NASDAQ) hat die Finanzergebnisse für das erste Quartal 2026 veröffentlicht und die neuesten regulatorischen und klinischen Fortschritte seiner in der Entwicklung befindlichen Zelltherapie Deramiocel (CAP-1002) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt gegeben. Der Biologika-Lizenzantrag (BLA) für Deramiocel wird derzeit von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) geprüft, das angestrebte Entscheidungsdatum (PDUFA) ist der 22. August 2026.
Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine schwere X-chromosomale Erbkrankheit, die durch das Fehlen von funktionellem Dystrophin verursacht wird und zu einer fortschreitenden Degeneration der Skelett-, Atem- und Herzmuskulatur führt. In den USA sind etwa 15.000 Menschen betroffen, hauptsächlich Jungen. Die durch Myokarddegeneration verursachte Kardiomyopathie und Herzinsuffizienz sind die Haupttodesursachen bei DMD-Patienten. Derzeit gibt es keine Heilung und die Behandlungsmöglichkeiten sind begrenzt.
Deramiocel besteht aus allogenen, aus Herzsphären gewonnenen Zellen (CDC). Diese Herz-Zellpopulation hat in präklinischen und klinischen Studien immunmodulierende und antifibrotische Wirkungen gezeigt. Die von CDCs sezernierten Exosomen können Makrophagen anvisieren und deren Expressionsprofil verändern, sodass sie einen heilenden Phänotyp annehmen. Das Medikament hat von der FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) den Status als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zur Behandlung von DMD erhalten, sowie die RMAT-Auszeichnung (Regenerative Medicine Advanced Therapy) der FDA, die ATMP-Auszeichnung (Advanced Therapy Medicinal Product) der EMA und die Auszeichnung als seltene pädiatrische Erkrankung (Rare Pediatric Disease) der FDA.
Finanziell beliefen sich die Barmittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktgängigen Wertpapiere des Unternehmens zum 31. März 2026 auf insgesamt etwa 278,6 Millionen US-Dollar, verglichen mit etwa 318,1 Millionen US-Dollar zum 31. Dezember 2025. Die gesamten Betriebsausgaben im ersten Quartal 2026 betrugen etwa 36,8 Millionen US-Dollar, gegenüber etwa 25,0 Millionen US-Dollar im Vorjahreszeitraum; der Nettoverlust betrug etwa 33,9 Millionen US-Dollar oder 0,59 US-Dollar pro Aktie, gegenüber einem Nettoverlust von etwa 24,4 Millionen US-Dollar oder 0,53 US-Dollar pro Aktie im Vorjahreszeitraum. Das Unternehmen geht davon aus, dass die vorhandenen Mittel ausreichen, um die Ausgaben und den Kapitalbedarf bis zum vierten Quartal 2027 zu decken.
In Bezug auf Forschung, Entwicklung und Betrieb zeigte eine kardiale MRT-Analyse, dass Deramiocel im Vergleich zu Placebo eine signifikante Verringerung der mittels späten Gadolinium-Enhancements beurteilten Myokardfibrose bewirkte. Eine auf Familien basierende Duchenne-Videobewertung des Parameters „10 Bissen essen" zeigte statistisch signifikante Verbesserungen der Funktion der oberen Extremitäten und der Aktivitäten des täglichen Lebens der Patienten. Die Produktionsstätte des Unternehmens in San Diego hat die FDA-Inspektion vor der Zulassung bestanden und ist bereit, die anfängliche kommerzielle Markteinführung zu unterstützen. Nach Abschluss der Erweiterung des zweiten Stocks wird die volle Produktionskapazität voraussichtlich etwa 2.000 bis 2.500 Patienten pro Jahr abdecken, was etwa 10.000 Dosen pro Jahr entspricht. Das Unternehmen wartet auf die vollständige Anlagenvalidierung, die FDA-Zulassung wird für die erste Jahreshälfte 2027 angestrebt.
Derzeit sind etwa 90 Patienten in die Open-Label-Verlängerungsstudie aufgenommen, mehrere Patienten haben Deramiocel über bis zu fünf Jahre hinweg kontinuierlich intravenös infundiert erhalten, was über 800 Infusionen umfasst, und die Sicherheitsdaten sind weiterhin gut. Capricor hat Michael Maurer zum Chief Commercial Officer ernannt, der über direkte kommerzielle Erfahrung mit DMD verfügt. Nach einer möglichen Zulassung wird das Unternehmen voraussichtlich Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen haben, der übertragbar und verkäuflich ist.
Dr. Linda Marbán, Chief Executive Officer des Unternehmens, erklärte, dass die Priorität des Teams angesichts der laufenden FDA-Prüfung des BLA auf der Umsetzung liege, in enger Zusammenarbeit mit der Behörde, um sich auf eine mögliche Markteinführung vorzubereiten und weiterhin die Fähigkeiten eines Unternehmens in der Kommerzialisierungsphase aufzubauen. Mehrere Analysten haben nach der Veröffentlichung der Ergebnisse ihre Bewertungen abgegeben oder bestätigt. Oppenheimer gab ein „Outperform"-Rating mit einem 12- bis 18-Monats-Kursziel von 54,00 US-Dollar; H.C. Wainwright & Co. gab ein „Buy"-Rating mit einem Kursziel von 60 US-Dollar; Analysten von Roth führten eine Discounted-Cashflow-Analyse für die Bewertung des Unternehmens durch. Capricor treibt zudem die StealthX™-Plattform voran, die für die muskelgezielte Abgabe von siRNA, Proteinen und kleinen Molekülen eingesetzt wird, und bereitet die Ausweitung von Deramiocel auf die Becker-Muskeldystrophie vor.
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