de.wedoany.com-Bericht: Das Team um Professor Wei Wensheng, führender Wissenschaftler des Changping-Labors und Professor an der Universität Peking, hat auf Basis der selbst entwickelten RNA-Editing-Technologie LEAPER eine neuartige RNA-Exon-Skipping-Therapie entwickelt. Diese Therapie hat in klinischen Studien zur erblichen seltenen Erkrankung Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) positive Wirksamkeit gezeigt. Zwei entsprechende Forschungsergebnisse wurden am 10. Juni gleichzeitig in der internationalen Fachzeitschrift Cell veröffentlicht.
Im Gegensatz zu herkömmlichen Gen-Editing-Verfahren nutzt die LEAPER-Technologie direkt die im menschlichen Körper natürlich vorkommenden RNA-Editierungsenzyme, ohne dass zusätzliche fremde Editierungsproteine zugeführt werden müssen. Das Team entwickelte eine Behandlungsstrategie mit dem Prinzip „Erkennen – Überspringen – Wiederherstellen“, die durch die Steuerung des RNA-Prozessierungsprozesses die Zellen dazu anregt, wieder funktionsfähige Proteine zu produzieren. Dieses technische System verringert die Schwierigkeit der In-vivo-Zufuhr fremder Gene oder Proteine, entspricht besser den klinischen Forschungsanforderungen und schafft die Voraussetzungen für einen schnellen Übergang von der Grundlagenforschung zur klinischen Anwendung.
Das krankheitsverursachende Gen der DMD ist außergewöhnlich groß, sodass herkömmliche Gentherapiemethoden das vollständige Gen nur schwer in den Körper der Patienten einschleusen können. Zudem tragen verschiedene Patienten über 7.000 verschiedene Arten krankheitsverursachender Mutationen. Die Exon-Skipping-Strategie verlagert die Gentherapie von der einzelnen Korrektur hin zur gruppenweisen Behebung und erhöht die Anpassungsfähigkeit des Systems.
Auf Basis dieser Technologie führte das Team gemeinsam mit inländischen Forschungs- und medizinischen Einrichtungen eine systemische translationale Forschung von der Krankheitsmodellvalidierung bis zur Patientenbehandlung durch und entwickelte den RNA-Editing-Kandidatenwirkstoff LE051. Die einjährige Nachbeobachtung zeigte bei allen behandelten Patienten einen anhaltenden Trend zur Verbesserung der motorischen Funktionen.
Mithilfe der Künstlichen Intelligenz-Strukturvorhersagetechnologie enthüllte das Team erstmals systematisch die entscheidenden strukturellen Gesetzmäßigkeiten, nach denen RNA-Editierungsenzyme RNA erkennen und editieren. Auf dieser Grundlage wurde die nächste Generation der RNA-Editing-Technologie LEAPER 3.0 entwickelt, die in Zukunft die Entwicklung weiterer sicherer, universell einsetzbarer und präzise steuerbarer neuartiger RNA-Therapiestrategien vorantreiben wird.
Xie Xiaoliang, Direktor des Changping-Labors und Akademiker der Chinesischen Akademie der Wissenschaften, erklärte, dass die Ergebnisse von Wei Wenshengs Team ein Beispiel dafür seien, wie das Labor durch originäre Grundlagenforschung und Spitzentechnologieentwicklung die Entdeckung neuer Medikamente vorantreibe. Er hoffe, dass diese Basistechnologie mehr Patienten mit schweren Erkrankungen neue Behandlungsmöglichkeiten bieten könne.
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