de.wedoany.com-Bericht: Einem Forschungsteam ist der weltweit erste erfolgreiche Abschluss einer Phase-III-Studie mit einer in vivo CRISPR-Therapie gelungen. Die Ergebnisse zeigen, dass die Behandlung die Anzahl der Anfälle bei Patientinnen und Patienten mit hereditärem Angioödem wirksam reduzieren kann. Die internationale, doppelblinde Studie, an der unter anderem das Amsterdam UMC beteiligt war, umfasste 80 Patientinnen und Patienten. Studienleiter Danny Cohn erklärte, die Ergebnisse bestätigten die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie. Diese Daten seien die entscheidende Grundlage, die die Zulassungsbehörden für die Genehmigung der ersten in vivo CRISPR-Gen-Editing-Therapie benötigen.
Die Schlussfolgerungen der Studie wurden kürzlich auf dem Jahreskongress der European Academy of Allergy and Clinical Immunology in Istanbul vorgestellt und zeitgleich im New England Journal of Medicine veröffentlicht.
Die in dieser Studie bewertete einmalige CRISPR-Therapie richtet sich gegen das hereditäre Angioödem, eine seltene Erkrankung, die durch wiederkehrende und potenziell lebensbedrohliche Schwellungen gekennzeichnet ist. Die Studie war groß angelegt und doppelblind angelegt; die Patientinnen und Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip entweder der CRISPR-Therapie namens Lonvoguran-Ziclumeran oder einem Placebo zugeteilt. Der primäre Endpunkt war die Anzahl der Anfälle zwischen der 5. und 28. Woche nach einer einmaligen intravenösen Infusion. Die Daten zeigten eine relative Reduktion der Anfälle in der Behandlungsgruppe um 87 %, und 62 % der Patientinnen und Patienten blieben ohne jegliche Erhaltungstherapie anfallsfrei, verglichen mit nur 11 % in der Placebogruppe. Auch die sekundären Endpunkte fielen positiv aus: Der Bedarf an Bedarfsmedikation sank um 89 %, mittelschwere bis schwere Anfälle gingen um 91 % zurück, und die Lebensqualität der Patientinnen und Patienten verbesserte sich im Vergleich zur Placebogruppe signifikant.
Die Forschenden wiesen darauf hin, dass einige der gemeldeten Schwellungen möglicherweise keine echten Anfälle darstellten, da die Studienteilnehmenden dazu neigten, die Medikation bei den ersten Anzeichen einer potenziellen Schwellung einzunehmen. Cohn ist der Ansicht, dass die Zahl der vollständig anfallsfreien Patientinnen und Patienten voraussichtlich weiter steigen wird, sobald die Teilnehmenden wissen, dass sie die aktive Behandlung erhalten haben.
Für die Betroffenen bedeutet dies, dass eine schwere chronische Erkrankung möglicherweise durch einen einzigen Eingriff langfristig kontrolliert werden kann. Patientinnen und Patienten könnten auf dauerhafte vorbeugende Medikamente verzichten, damit verbundene Nebenwirkungen vermeiden, die Behandlungslast und Medikamentenabhängigkeit verringern und die Angst vor zukünftigen Anfällen lindern. In Bezug auf die Sicherheit zeigte die Therapie eine gute Verträglichkeit; häufige Nebenwirkungen waren leichte infusionsbedingte Reaktionen, Kopfschmerzen, Müdigkeit und Rückenschmerzen, die alle schnell abklangen. In der Behandlungsgruppe wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.
Cohn betonte, dass Daten von 37 Teilnehmenden aus den Phase-1- und Phase-2-Studien zeigten, dass die Therapie vier Jahre nach der Verabreichung weiterhin wirksam und sicher sei. Dieser Fortschritt öffne die Tür für die Behandlung anderer genetischer Erkrankungen mit in vivo CRISPR bei Patientinnen und Patienten.
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