Ein Wissenschaftlerteam des Cedars-Sinai Medical Center in den USA hat ein experimentelles Medikament namens TY1 entwickelt. Das Medikament zielt darauf ab, durch Krankheit oder Verletzung verursachte DNA-Schäden zu reparieren und könnte neue Wege für die Gewebereparaturtherapie eröffnen.

Die entsprechende Forschung wurde in der Fachzeitschrift Science Translational Medicine veröffentlicht. Dr. Eduardo Marbán, leitender Autor der Studie und geschäftsführender Direktor des Smidt Heart Institute am Cedars-Sinai Medical Center, sagte: „Durch die Erforschung der Mechanismen der Stammzelltherapie haben wir einen Weg gefunden, den Körper zu heilen, ohne Stammzellen zu verwenden. TY1 ist das erste Exosom – eine neue Art von Medikament, das Gewebeschäden auf unerwartete Weise repariert.“

TY1 ist eine im Labor hergestellte Version eines natürlichen RNA-Moleküls im menschlichen Körper. Die Forscher fanden heraus, dass TY1 die Aktivität des Gens TREX1 verstärken kann, das Immunzellen hilft, beschädigte DNA zu beseitigen und so die Reparatur von geschädigtem Gewebe fördert. Der Ursprung dieser Forschung lässt sich auf die Untersuchung von kardialen Vorläuferzellen vor mehr als zwanzig Jahren zurückführen. Spätere Studien zeigten, dass die von diesen Zellen freigesetzten Exosomen reich an RNA-Molekülen mit reparativen Funktionen sind.

Dr. Ahmed Ibrahim, Erstautor der Studie vom Smidt Heart Institute, erklärte: „Exosomen sind wie Umschläge mit wichtigen Informationen. Wir wollten diese codierten Informationen dekonstruieren und herausfinden, welche Moleküle selbst therapeutische Wirkungen haben.“ Das Team identifizierte durch Genomsequenzierung ein Schlüssel-RNA-Molekül und entwickelte darauf basierend seine synthetische Version TY1.

TY1 wirkt, indem es die Anzahl der Immunzellen erhöht, die DNA-Schäden reparieren, um die Bildung von Narbengewebe nach einem Herzinfarkt zu reduzieren. Dr. Ibrahim wies darauf hin: „Durch die Steigerung der DNA-Reparaturkapazität können wir Gewebeschäden reparieren, die durch einen Herzinfarkt verursacht wurden. Dies ist ein völlig neuer Mechanismus zur Gewebereparatur, der neue Wege für die Behandlung einer Vielzahl von Krankheiten eröffnet.“

Die Forscher planen als nächsten Schritt klinische Studien, um die Sicherheit und Wirksamkeit von TY1 bei der Gewebereparaturtherapie weiter zu bewerten. Das potenzielle Anwendungsspektrum des Medikaments könnte Herzerkrankungen und einige Autoimmunerkrankungen umfassen.

Weitere Informationen: Steigerung der Aktivität der DNA-Exonuklease TREX1 in Makrophagen als Therapie für ischämische Herzschäden, Science Translational Medicine (2025). Zeitschrifteninformation: Science Translational Medicine