Das US-amerikanische Unternehmen Syntax Bio, spezialisiert auf synthetische Biologie, veröffentlichte kürzlich Forschungsergebnisse in der Fachzeitschrift *Science Advances*, die seine CRISPR-basierte Cellgorithm-Technologie detailliert beschreiben. Diese Technologie ermöglicht die programmierbare Steuerung der Genaktivität menschlicher Stammzellen und bietet damit ein neues Werkzeug für die Entwicklung von Zelltherapien.

Herkömmliche Methoden zur Differenzierung von Stammzellen in spezifische funktionelle Zellen dauern Monate und erfordern die präzise Zugabe von Reagenzien sowie die Kontrolle der Umgebungsbedingungen. Zudem sind sie mit Herausforderungen wie geringer Reproduzierbarkeit und Schwierigkeiten bei der Skalierung verbunden. Dr. Ryan Clark, Mitgründer und CTO von Syntax Bio, erklärte: „Unsere Forschung zeigt, dass wir nun eine beispiellose zeitbasierte Kontrolle über die Genaktivierung in Stammzellen erreichen können.“ Die Cellgorithm-Technologie kodiert spezifische Genaktivierungssequenzen und zielt darauf ab, den Differenzierungsprozess von Stammzellen automatisch zu steuern. Ein einzelnes DNA-Programm kann die Genexpression in einer vorbestimmten Sequenz auslösen. Dadurch entfällt die Notwendigkeit aufwendiger manueller Eingriffe und zeitkritischer Schritte, die bei herkömmlichen Methoden erforderlich sind. Studien zeigen, dass diese Methode verschiedene Stammzelldifferenzierungsprozesse innerhalb von Tagen bis Wochen abschließen kann.

Dr. Clark erklärte: „Dies bildet die Grundlage einer neuartigen Programmiersprache für Zellen, die unserer Überzeugung nach die langsamen und instabilen Zelldifferenzierungsmethoden, auf die sich Forscher jahrelang verlassen haben, letztendlich übertreffen wird. Unser Ziel ist es, die Zellprogrammierung so zuverlässig und skalierbar zu gestalten wie die Ausführung von Software.“ Im Bereich der regenerativen Medizin kann diese Technologie dazu beitragen, die Konsistenz und Effizienz der Zellproduktion zu verbessern und somit die Entwicklung von Zelltherapien für Krankheiten wie Diabetes und Parkinson zu beschleunigen. Syntax Bio gab an, dass ihre Technologie bereits in Kooperationen mit biopharmazeutischen Unternehmen ihr Potenzial unter Beweis gestellt und den Stammzelldifferenzierungsprozess, der zuvor Monate dauerte, deutlich verkürzt hat.

Dieser Fortschritt eröffnet eine neue Forschungsrichtung für die Entwicklung zuverlässigerer und skalierbarer Stammzelldifferenzierungsplattformen und wird voraussichtlich die Entwicklung von Zelltherapien der nächsten Generation vorantreiben.

Weitere Informationen: Autoren: Anupama Puppala et al., Titel: „Programmierbare mehrstufige CRISPR-Genaktivierung durch Kontrolle der RNA-Polymerase-III-Termination“, veröffentlicht in: *Science Advances* (2025). Zeitschrifteninformationen: *Science Advances*