FDA genehmigt Regenerons Medikament gegen seltene Knochenkrankheit Pasatru, Jahrespreis bis zu 2,1 Millionen US-Dollar
de.wedoany.com-Bericht: Am 19. August hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) das Medikament Pasatru (garetosmab-grts) von Regeneron Pharmaceuticals zur Behandlung der Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) bei Erwachsenen zugelassen. FOP ist eine extrem seltene Erbkrankheit, bei der Muskeln, Sehnen, Bänder und andere Bindegewebe schrittweise durch abnormales Knochengewebe ersetzt werden und eine sogenannte „zweite Skelettstruktur" bilden, was zu fortschreitendem Verlust der Bewegungsfähigkeit führt. Die meisten Patienten sind vor dem 30. Lebensjahr auf einen Rollstuhl angewiesen, das mediane Überlebensalter liegt bei etwa 56 Jahren. Weltweit sind etwa 900 Menschen diagnostiziert.
Die Zulassung basiert auf Daten der Phase-III-Studie OPTIMA. In die Studie wurden 63 erwachsene FOP-Patienten aufgenommen, die randomisiert Pasatru 10 mg/kg, 3 mg/kg oder Placebo erhielten, verabreicht als intravenöse Infusion alle vier Wochen über 56 Wochen. Die Ergebnisse zeigten, dass in der 10-mg/kg-Gruppe neue heterotope Ossifikationen (HO) um 90 % reduziert wurden (2 vs. 19 bei Placebo), in der 3-mg/kg-Gruppe um 94 % (1 vs. 19). Bei den wichtigsten sekundären Endpunkten wurde in der 10-mg/kg-Gruppe eine Reduktion der vom Arzt bewerteten Krankheitsschübe um 88 % verzeichnet (9 vs. 66). Schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse traten in der 10-mg/kg-Gruppe bei 2 Patienten, in der 3-mg/kg-Gruppe bei 1 Patienten und in der Placebogruppe bei 2 Patienten auf.
Pasatru ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der auf Activin A abzielt und es neutralisiert – ein von Regeneron-Wissenschaftlern entdecktes Schlüsselprotein für die abnormale Knochenbildung bei FOP. Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 10 mg/kg als 60-minütige intravenöse Infusion alle vier Wochen; bei Unverträglichkeit kann die Dosis auf 3 mg/kg reduziert werden. Regeneron gibt an, dass das Medikament in verschiedenen Umgebungen verabreicht werden kann, einschließlich qualifizierter Heiminfusionen.
Das Medikament wird mit Sohonos von Ipsen konkurrieren, das 2023 von der FDA zugelassen wurde und das erste FOP-Therapeutikum ist. Regeneron erwartet, dass das Medikament „innerhalb weniger Tage" auf den Markt kommt. Der Jahrespreis liegt je nach Dosierung und Körpergewicht zwischen 693.000 und 2,1 Millionen US-Dollar; basierend auf dem durchschnittlichen Körpergewicht der Studienpopulation und der 10-mg/kg-Dosis beträgt er etwa 1,4 Millionen US-Dollar. Regeneron plant, im Jahr 2026 die OPTIMA-2-Studie zu starten, um die Wirksamkeit von Pasatru bei Kindern und Jugendlichen mit FOP zu bewerten. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) prüft derzeit den Zulassungsantrag, und auch Länder wie Japan planen Einreichungen.
