J&J IMAAVY erhält FDA-Zulassung als weltweit erste gezielte Therapie für wAIHA
de.wedoany.com-Bericht: Am 24. August gab Johnson & Johnson bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) IMAAVY® (nipocalimab-aahu) zur Behandlung der warmen autoimmunhämolytischen Anämie (wAIHA) zugelassen hat, für erwachsene Patienten und pädiatrische Patienten ab 12 Jahren, die zuvor oder aktuell mit Glukokortikoiden behandelt wurden. Mit dieser Zulassung ist IMAAVY das weltweit erste Medikament, das von der FDA speziell für diese Erkrankung zugelassen wurde.
Die warme autoimmunhämolytische Anämie ist eine seltene und potenziell lebensbedrohliche, durch Autoantikörper vermittelte Bluterkrankung. Bei betroffenen Patienten greifen IgG-Autoantikörper fälschlicherweise rote Blutkörperchen an und zerstören sie, was zu schwerer Anämie, extremer Müdigkeit und häufigen Rückfällen führt. Zuvor gab es in den USA kein speziell für wAIHA zugelassenes Medikament; die klinische Behandlung stützte sich hauptsächlich auf Off-Label-Anwendungen von Glukokortikoiden, Rituximab und Immunsuppressiva, wobei einige Patienten unzureichend auf die Therapie ansprachen.
IMAAVY gehört zur Klasse der selektiv blockierenden Antikörper gegen den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn). Sein Wirkmechanismus besteht darin, das Recycling von IgG-Antikörpern durch FcRn zu blockieren, wodurch die Beseitigung pathogener autoreaktiver IgG-Antikörper beschleunigt wird, während die grundlegende B-Zell-Funktion erhalten bleibt. Dieser Mechanismus unterscheidet sich von herkömmlichen B-Zell-depletierenden Medikamenten und bietet eine gezieltere Behandlungsstrategie.
Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der pivotalen Phase-2/3-Studie ENERGY. Die Daten zeigen, dass der Anteil der Patienten, die unter IMAAVY eine anhaltende Hämoglobin-Response erreichten, höher war als in der Placebogruppe; bereits in der ersten Behandlungswoche wurde ein signifikanter Anstieg des Hämoglobinspiegels beobachtet, mit einem durchschnittlichen Anstieg von 1 g/dL, und in Woche 24 verbesserte sich auch der Fatigue-Score der Patienten (FACIT-Fatigue). Das Gesamtsicherheitsprofil war beherrschbar.
Dieses Präparat hatte zuvor bereits den Priority Review- und Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. IMAAVY wurde in den USA bereits zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis (gMG) zugelassen; mit der Erweiterung der Indikation um wAIHA wird die Anwendung dieses FcRn-Inhibitors im Bereich seltener Autoantikörper-Erkrankungen weiter ausgebaut. Derzeit wurde in China noch kein Zulassungsantrag für dieses Medikament eingereicht.
