Die University of New South Wales(UNSW) in Australien hat in Zusammenarbeit mit dem St. Jude Children's Research Hospital in den USA eine neue CRISPR-Technologie auf Basis epigenetischer Editierung entwickelt. Die in Nature Communications veröffentlichte Forschungsarbeit ermöglicht eine sicherere Behandlung genetischer Erkrankungen wie der Sichelzellenanämie.

Das Forschungsteam unter der Leitung von Professor Merlin Crossley von der University of New South Wales bestätigte, dass DNA-Methylierung die direkte Ursache der Gen-Stilllegung ist und nicht nur ein Nebenprodukt. „Wir haben deutlich gezeigt, dass das Entfernen der Methylgruppe das Gen reaktivieren kann, ähnlich wie das Entfernen eines Ankers“, sagte Crossley. Die Technik entfernt die Methylgruppe, ohne die DNA zu zerschneiden, und vermeidet so die potenziellen Risiken der traditionellen Genomeditierung.

Das Experiment konzentriert sich auf die Reaktivierung des fetalen Globin-Gens, um das defekte Gen zu kompensieren, das die Sichelzellenanämie verursacht. Co-Autorin Professorin Kate Quinlan bemerkte: „Dieser Ansatz reguliert die Genexpression, ohne die DNA-Sequenz zu verändern, und weist ein geringeres Risiko von Nebenwirkungen auf.“ Die Forschung befindet sich derzeit in der zellbasierten Versuchsphase; Tierversuche sollen im nächsten Schritt durchgeführt werden.

Forscher sagen, dieser Durchbruch sei nicht nur für die Behandlung von Blutkrankheiten von Bedeutung, sondern markiere auch den Beginn einer neuen Ära der epigenetischen Editierung. Die Technologie könnte künftig bei weiteren genetischen Krankheiten und in der Landwirtschaft eingesetzt werden.

Weitere Informationen: Henry W. Bell et al., Removal of promoter CpG methylation by epigenome editing reverses HBG silencing, Nature Communications (2025). Zeitschrifteninformationen: Nature Communications