de.wedoany.com-Bericht: Das dänische Biopharmaunternehmen Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) hat die 182-Wochen-Daten der Phase-III-Studie PaTHway zu seinem Kernmedikament TransCon PTH (Palopegteriparatid) bei erwachsenen Patienten mit Hypoparathyreoidismus veröffentlicht. Während der dreieinhalbjährigen Behandlungsdauer zeigte das Medikament anhaltende Wirksamkeit und Sicherheit. Durch die Nachahmung der systemischen Wirkung des endogenen Parathormons (PTH) verbesserte es die Lebensqualität der Patienten, normalisierte und stabilisierte die Kalziumausscheidung im Urin, den Kalzium- und Phosphatspiegel im Blut sowie die Knochendichte und half den Patienten gleichzeitig, die Abhängigkeit von der konventionellen Behandlung mit aktivem Vitamin D und Kalziumpräparaten zu überwinden.
Aliya Khan, Professorin für Medizin an der McMaster University in Kanada, erklärte, dass TransCon PTH durch seine Fähigkeit, die systemische Wirkung des endogenen PTH nachzuahmen, erfolgreich die körperliche und psychische Belastung der Patienten verringert habe. Die Phase-III-Daten untermauerten die schnellen und anhaltenden positiven Ergebnisse des Medikaments während der gesamten klinischen Studie.
An der Studie nahmen insgesamt 82 erwachsene Patienten mit Hypoparathyreoidismus teil (85 % postoperativ, 15 % nicht-operativ), darunter eine 26-wöchige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase und eine 156-wöchige offene Verlängerungsphase. Die Ergebnisse zeigten, dass 86 % der Patienten den zusammengesetzten Endpunkt aus mehreren Parametern erreichten, d. h. normaler Kalziumspiegel im Blut, keine Einnahme von aktivem Vitamin D und tägliche Kalziumzufuhr von nicht mehr als 600 mg. Bei 89 % der Patienten lag der albumin-korrigierte Serumkalziumspiegel im Normalbereich, mit einem Durchschnittswert von 8,8 mg/dL; 100 % konnten auf aktives Vitamin D verzichten; 96 % benötigten keine therapeutischen Dosen von Kalziumpräparaten (tägliche Kalziumzufuhr < 600 mg). In Bezug auf die Nierenfunktion betrug die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) der Patienten in Woche 182 im Mittel (Standardfehler) 80,2 (1,8) mL/min/1,73 m², ein Anstieg um durchschnittlich 11,0 (1,4) mL/min/1,73 m² gegenüber dem Ausgangswert; nach dem Anstieg blieb die eGFR stabil, im Gegensatz zu der bei Erwachsenen zu erwartenden altersbedingten Abnahme. Die 24-Stunden-Kalziumausscheidung im Urin normalisierte sich innerhalb von 26 Wochen und blieb bis Woche 182 erhalten. Der Knochendichte-Z-Score (alters- und geschlechtsangepasst) normalisierte sich in Woche 26 von einem hohen Ausgangsniveau und blieb in Woche 182 über 0. Gemessen mit der Hypoparathyreoidismus-Patientenerfahrungsskala (HPES) und der Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36 Version 2) zeigten die Patienten in allen Bereichen eine schnelle und klinisch bedeutsame Verbesserung der Symptome und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, die bis Woche 182 anhielt. Während der Behandlung wurden keine neuen Sicherheitssignale festgestellt; die unerwünschten Ereignisse waren überwiegend leicht oder mittelschwer; es gab keine Studienabbrüche aufgrund des Prüfpräparats, und innerhalb von dreieinhalb Jahren wurden keine Anti-PTH-Antikörper nachgewiesen.
TransCon PTH ist ein einmal täglich zu verabreichendes PTH(1-34)-Prodrug, das darauf abzielt, über 24 Stunden stabile, physiologische PTH-Spiegel bereitzustellen. Es ist in den USA, der EU, dem Europäischen Wirtschaftsraum und anderen bestimmten Rechtsgebieten unter dem Handelsnamen YORVIPATH zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Hypoparathyreoidismus zugelassen. (Guppy M et al. BMJ Open. 2024;14(11):e089783)
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