de.wedoany.com-Bericht: Die auf RNA-Editing basierende Krebstherapie RZ-001 (Taspitimagene advec) des Unternehmens Rznomics zeigt in der klinischen Phase-1/2a-Studie zur Behandlung des rezidivierenden Glioblastoms (rGBM) ein kontrollierbares Sicherheitsprofil und erste Wirksamkeit. Mehrere Patienten erreichten eine langfristige Tumorrezidivunterdrückung und Krankheitskontrolle von über sechs Monaten. Diese Zwischenergebnisse wurden am 13. Juni 2026 auf der Jahrestagung der Asian Society for Neuro-Oncology (ASNO 2026) in Kanazawa, Japan, vorgestellt.
Dr. Chae-Yong Kim, Professor für Neurochirurgie am Seoul National University Bundang Hospital, hielt den mündlichen Vortrag auf der Konferenz. RZ-001 basiert auf der proprietären RNA-Trans-Splicing-Ribozym-Plattform von Rznomics, die eine präzise RNA-Editing ermöglicht, sodass das Medikament spezifisch therapeutische Gene in Tumorzellen exprimiert, um den Krebstod zu induzieren. Das in Südkorea ansässige Unternehmen ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von RNA-Gentherapien mit breiter Anwendbarkeit für verschiedene Indikationen konzentriert.
Zum Zeitpunkt der Berichterstattung wurden insgesamt 20 Patienten gescreent, von denen 10 Patienten offiziell in die Studie aufgenommen und behandelt wurden. Die Zwischenanalyse zeigte keine neuen oder unerwarteten behandlungsbedingten Sicherheitsprobleme, es wurden keine dosislimitierenden Toxizitäten (DLT) berichtet und keine behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse vom Grad 4 oder höher beobachtet. Die meisten unerwünschten Ereignisse wurden als krankheitsbedingt oder mit typischen Grunderkrankungen von Glioblastom-Patienten assoziiert angesehen.
Das rezidivierende Glioblastom ist einer der aggressivsten und am schwierigsten zu behandelnden bösartigen Hirntumoren. Selbst nach Standardtherapie ist die Rezidivrate hoch und die Prognose äußerst schlecht. Dr. Chae-Yong Kim erklärte, dass die gewonnenen Daten zeigen, dass RZ-001 ein kontrollierbares Sicherheitsprofil aufweist und gleichzeitig vielversprechende erste Anzeichen klinischer Aktivität zeigt. Er fügte hinzu, dass, da das rezidivierende Glioblastom typischerweise innerhalb von zwei bis vier Monaten rezidiviert, die gezeigte langfristige Rezidivunterdrückung – insbesondere bei Patienten mit über neun Monaten – sehr ermutigend sei. Man erwarte, durch weitere Patientenaufnahme und Langzeit-Follow-up den vollständigen klinischen Wert weiter zu klären.
RZ-001 befindet sich derzeit auch in der klinischen Entwicklung für das hepatozelluläre Karzinom (HCC). Dieses Projekt erhielt im Mai 2026 von der US-amerikanischen FDA die Auszeichnung als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Das Unternehmen unterzeichnete im Mai 2025 eine Forschungs- und Kooperationsvereinbarung mit dem globalen Pharmaunternehmen Eli Lilly und ging im Dezember 2025 an den KOSDAQ-Markt.
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