Eine internationale klinische Studie unter der Leitung von Forschern der Newcastle University in Großbritannien hat eine signifikante Wirksamkeit bei der Behandlung der seltenen Nierenerkrankung C3G gezeigt. Dieser medizinische Durchbruch bietet eine neue Behandlungsoption zur Verbesserung der Behandlungsergebnisse für C3G-Patienten und stellt einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung von Nierenerkrankungen dar.

Die Forschungsergebnisse wurden in The Lancet veröffentlicht. Dr. Edwin Wong, Facharzt für Nephrologie am Newcastle Hospital, war leitender Prüfarzt in Großbritannien und leitete gemeinsam mit Professor David Kavanagh von der Newcastle University die klinische Phase-III-Studie APPEAR-C3G. Im Rahmen einer globalen multizentrischen Zusammenarbeit untersuchte das Forschungsteam die Wirksamkeit und Sicherheit von Iptacopan bei Patienten mit C3G.

C3G, kurz für Komplement-3-Glomerulopathie, ist eine seltene Nierenerkrankung, die durch eine Funktionsstörung des Komplementsystems verursacht wird. Bei dieser Erkrankung kommt es zu einer Überaktivierung des Immunsystems, die die Glomeruli in den Nieren angreift und deren normale Filterfunktion beeinträchtigt. Bisher gab es keine wirksame Behandlung für C3G, und die meisten Patienten entwickelten schließlich ein Nierenversagen im Endstadium.

„Die Prognose für C3G ist sehr schlecht und erfordert oft eine Langzeitdialyse oder eine Nierentransplantation. Doch selbst mit einer neuen Niere gibt es keine Garantie für einen Rückfall“, sagte Dr. Edwin Wong, Mitglied des C3G-Teams. „Die Ergebnisse zeigen nicht nur, dass diese Behandlung den Proteinverlust im Urin verhindert, sondern auch die Überaktivierung des Komplementsystems bekämpft, die bei dieser Krankheit auftritt.“

Diese klinische Studie bestätigte, dass Iptacopan die abnormale Aktivierung des Komplementsystems wirksam hemmen, den renalen Proteinverlust reduzieren und zur Stabilisierung der Nierenfunktionsindikatoren beitragen kann. Der Wirkmechanismus dieses zielgerichteten Medikaments greift an der eigentlichen Ursache der Erkrankung an und bietet so eine präzisere Behandlungsoption für C3G-Patienten.

Professor David Kavanagh sagte: „Obwohl Krankheiten wie C3G selten sind, können sie verheerende Auswirkungen auf Patienten und ihre Familien haben. Jetzt verfügen wir zum ersten Mal über eine Behandlung, die die zugrunde liegende Ursache von C3G bekämpft und das Fortschreiten der Krankheit stoppt. Die Ergebnisse dieser Studie sind ein entscheidender Moment für Menschen mit C3G, für die es bisher keine wirksame Behandlung gab.“

Ruchira Glaser, Global Head of Cardiovascular, Renal & Metabolism Development bei Novartis, betonte: „Bei Novartis setzen wir uns dafür ein, die Nierengesundheit zu schützen und Bevölkerungsgruppen mit hohem ungedecktem Bedarf bahnbrechende Behandlungen zur Verfügung zu stellen. Deshalb arbeiten wir mit Klinikern, Forschern und Interessenvertretern zusammen, um Behandlungslücken zu identifizieren und zu schließen und Patienten innovative Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.“

Die Forscher sagten, dass dieses Forschungsergebnis zu zielgerichteten Medikamenten von den konzertierten Bemühungen globaler medizinischer Teams profitierte und neue Wege für die Behandlung seltener Nierenerkrankungen eröffnete.